Plus de 120.000 patients français ont eu un accès précoce à des médicaments innovants

Plus de 120.000 patients en impasse thérapeutique ont bénéficié en France de médicaments innovants dans le cadre d'un accès précoce pour traiter des maladies rares ou invalidantes entre 2021 et 2024, soit sur les trois premières années de ce dispositif, selon les chiffres de l'Assurance-maladie, cités par Le Quotidien du Médecin. La France affiche en outre le plus grand nombre de médicaments proposés à une cohorte de patients en accès dérogatoire, comparé à ses voisins européens (Allemagne, Angleterre, Espagne, France, Italie). Selon l’Observatoire européen des délais d’accès aux médicaments, sur un échantillon de 57 médicaments récents apportant un progrès thérapeutique reconnu, 49 (soit 86%) ont fait l’objet d’un accès dérogatoire précoce. Le financement de ces produits repose sur une prise en charge à 100% par l'Assurance-maladie, sur la base d'une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire pendant toute la période d'accès précoce. Le dispositif coûte toutefois de plus en plus cher: de 146 millions d'€ au deuxième trimestre 2021, les dépenses sont passées à 472 millions en 2022 puis à 637 millions d'€ en 2023.

(Le Quotidien du Pharmacien – 16 juin 2025)