Myopathie de Duchenne: le Généthon salue "une avancée scientifique importante"

Frédéric Revah, directeur général du Généthon, revient pour L'Usine Nouvelle sur le lancement d'une étude clinique évaluant la thérapie génique GNT 0004 contre la myopathie de Duchenne. "Ce n’est pas le premier produit issu de Généthon en développement clinique, mais c’est la maladie qui a constitué le combat initial de l’AFM-Téléthon et de tous ceux qui se sont mobilisés, c’est extrêmement emblématique", explique-t-il, en saluant "une avancée scientifique importante". L'objectif du Généthon est, dans un premier temps, de stopper l’évolution de la maladie. "En fonction des résultats, on pourra décider d’aller chez les patients qui ont perdu l’usage de la marche", précise Frédéric Revah. L’essai, mené en collaboration avec la biotech américaine Sarepta Therapeutics, est prévu pour durer cinq ans. Les premiers résultats sont attendus d’ici une année. Interrogé par ailleurs sur le pipeline du Généthon, Frédéric Revah fait état d'importantes avancées: "dans les cinq ans qui viennent, nous aurons plus de candidats médicaments arrivant en développement clinique que lors de nos 30 premières années d’existence."

(L'Usine Nouvelle – 10 mai 2021)