Les gènes médicaments révolutionnent le traitement des maladies du sang

Alexandre Mignon, spécialiste en réanimation à l’hôpital Bichat, salue dans Les Échos le succès des thérapies géniques contre des maladies graves du sang: hémophilie, thalassémie, et drépanocytose. "En prélevant des cellules souches hématopoïétiques, et en les mettant en contact ex vivo avec des vecteurs viraux portant le gène d'une hémoglobine 'normale', des équipes internationales ont mis en évidence l'intégration du gène médicament dans le génome des cellules souches qui, une fois réinjectées au patient (autogreffe sans rejet), ont recolonisé la moelle osseuse et corrigé de manière spectaculaire l'anémie, l'hémolyse, et les crises vaso-occlusives, et ce au-delà d'un an de suivi", explique-t-il. Si le coût de ce protocole thérapeutique innovant (1,8 million d'€) peut freiner son adoption, il est aussi à "mettre en rapport avec le bénéfice en termes de survie, de qualité de vie et de moindres coûts liés à la prise en charge de la maladie, chez des patients le plus souvent défavorisés. Un vrai débat médico-économique et éthique à suivre."

(Les Échos – 25 avril 2022)