La thérapie génique fait ses preuves contre la surdité

Des chercheurs de la biotech chinoises Refreshgene Therapeutics, à Shanghai, rapportent les résultats positifs d'une nouvelle thérapie génique dans le traitement de la surdité. Quatre enfants sourds de naissance ont pu retrouver une audition presque normale. À l'origine de leur handicap, une mutation génétique très rare, qui les privait d’otoferline, une protéine indispensable à la communication entre les cellules ciliées sensorielles et le nerf auditif dans l’oreille interne. L’ajout par un vecteur viral inoffensif d’un gène de secours de l’otoferline dans ces cellules a ainsi permis de rétablir l’audition des enfants au bout de quelques semaines. "Cette correction génétique avait le plus de chances d’aboutir, car la mutation de l’otoferline n’affecte pas le développement des cellules ciliées ni les structures fines de l’oreille interne", explique au Figaro Natalie Loundon, qui dirige l’unité d’audiophonologie pédiatrique à l’hôpital Necker-Enfants malades, à Paris. La technique devrait être rapidement déployée, grâce à trois autres essais cliniques en cours de lancement. Le premier, mené par la société de biotechnologie américaine Regeneron Pharmaceuticals, vient de donner un premier résultat positif chez un nourrisson et va concerner 22 enfants aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Espagne. Le deuxième, soutenu par Eli Lilly, va porter sur 14 enfants aux États-Unis et à Taïwan. Le troisième essai devrait être lancé dans quelques semaines par la biotech française Sensorion, en collaboration avec l’hôpital Necker-Enfants malades et les chercheurs de l’Institut Pasteur.

(Le Figaro – 27 novembre 2023)