L’édition du génome s'attaque à la drépanocytose

Le Figaro revient sur l'approbation au Royaume-Uni et aux États-Unis du Casgevy® (exagamglogene autotemcel) de Vertex Pharmaceuticals et son partenaire CRISPR Therapeutics. Indiqué dans la prise en charge de la drépanocytose, il s'agit du premier traitement au monde conçu à partir de la technologie d’édition du génome Crispr. Cette méthode, dite des "ciseaux moléculaires", permet de réaliser des modifications ciblées du matériel génétique d’une cellule. "Cette avancée médicale importante est très prometteuse pour le développement d’autres traitements", a salué vendredi le président américain, Joe Biden. "Onze ans seulement après la publication du premier article de ces chercheuses dans la revue Science, un traitement a vu le jour", se félicite Reshma Kewalramani, la PDG de Vertex. "Le temps de la recherche s’est accéléré." Casgevy® est destiné aux malades les plus sévères (20% des cas), à partir de 12 ans. Les cellules souches du patient sont prélevées, modifiées en laboratoire, puis réinjectées chez le malade. Le patient doit auparavant avoir subi une chimiothérapie afin d’éliminer toutes les mauvaises cellules sanguines de sa moelle épinière. "Les patients restent à l’hôpital de quatre à six semaines, pendant que les nouvelles cellules se développent et que l’hémoglobine se reconstitue", précise Reshma Kewalramani. La production du traitement, complexe, est réalisée par Vertex et son partenaire, RoslinCT, sur deux sites: l’un à Édimbourg (Écosse) et l’autre près de Boston (États-Unis). Seuls 70 centres sont habilités à administrer ce traitement aux États-Unis, et 25 en Europe, où Vertex espère recevoir le feu vert cette semaine.

(Le Figaro – 12 décembre 2023; Le Quotidien du Pharmacien – 11 décembre 2023)