Thérapie génique: "on voit déjà un vrai bénéfice pour les patients"

La Croix s'intéresse aux promesses de la thérapie génique et cite plusieurs travaux prometteurs. Contre la drépanocytose d'abord, les résultats d'un essai clinique mené à l’hôpital Necker sur trois patients, publiés fin janvier dans la revue Nature Medicine, montrent une guérison complète chez deux d’entre eux, sans crise durant les quatre ans post-traitement. "Un autre essai clinique avec quatre patients est en cours, et nous poursuivons les travaux pour comprendre pourquoi le niveau de correction n’est pas identique chez les trois premiers", détaille Marina Cavazzana, spécialiste en biothérapie à l’Institut des maladies génétiques (Imagine). "Peut-être est-ce dû à la concurrence entre l’hémoglobine saine que l’on induit par la thérapie génique et celle malformée qui continue d’être produite par l’organisme." Surtout l'efficacité de ces traitements se confirme désormais dans le temps. Ainsi, sept ans après une thérapie génique en traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich, huit patients suivis conjointement par l’hôpital Necker et un établissement londonien constatent une amélioration de leurs symptômes, même si pour certains le nombre de plaquettes reste inférieur à la normale. "Nous devons encore vérifier l’absence d’événements indésirables dans le génome sur le très long terme", reconnaît Anne Galy, du laboratoire Généthon. "Mais on voit déjà un vrai bénéfice pour les patients, le résultat d’efforts menés depuis plus de quinze ans."

(La Croix – 9 février 2022)