Polémique sur l'accès au Zolgensma®, thérapie génique de Novartis

Le Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), un traitement innovant de l'amyotrophie spinale qui touche les jeunes enfants, n'est aujourd'hui autorisé qu'aux Etats-Unis. Cette thérapie génique de Novartis est toutefois disponible dans d'autres pays, dont la France, à travers des mécanismes d'accès temporaire ou pour un usage compassionnel. Mais son coût de 2 millions d'€ limite fortement son accès. En attendant de nouvelles autorisations de mise sur le marché, Novartis a décidé de l'offrir à une centaine d'enfants dans le monde, qui vont être désignés au hasard. Une initiative sans précédent et largement débattue. L'AFM-Téléthon "s'indigne qu'un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l'enfant atteint d'une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme. Comment peut-on envisager un instant que la vie d'un enfant puisse être le gros lot d'une loterie?" Kacper Rucinski, membre de l'association SMA Europe, déplore de son côté un système de "roulette russe". Une polémique qui a poussé la ministre de la Santé Agnès Buzyn à intervenir fin décembre, pour rappeler que la France n'est pas concernée par ce dispositif: "toute personne qui a besoin de ce traitement y a accès". Novartis justifie de son côté cette approche par la crainte d'une discrimination injuste de certains patients, indique Le Figaro. Le laboratoire nie également le qualificatif de "loterie" et défend un dispositif "randomisé", comme pour les essais cliniques. Sa décision a été prise après la consultation d'un groupe d'experts en bioéthique.

(La Croix – 31 décembre 2019; Egora, L'Usine Nouvelle – 30 décembre 2019; Le Figaro, Le Parisien, Les Echos – 28 décembre 2019; Slate.fr – 26 décembre 2019)