"On commercialise des médicaments dont les bénéfices n’ont pas été démontrés"

Rédacteur en chef adjoint de la revue Clinical Trials et professeur d’éthique biomédicale à l’université McGill à Montréal, Jonathan Kimmelman alerte dans plusieurs tribunes publiées dans les revues Science, Nature et JAMA sur les limites des systèmes d'évaluation précoce des médicaments. "Au cours des dernières décennies, la FDA et l'EMA ont mis en place différents parcours réglementaires d’évaluation destinés à rendre les médicaments prometteurs accessibles le plus tôt possible aux patients dont la vie est en jeu", rappelle-t-il. "Les traitements concernés sont autorisés sur la base de résultats préliminaires de tolérance et d’efficacité obtenus lors d’essais cliniques de phase II ou lors d’une étape intermédiaire de la phase III, en utilisant des critères d’efficacité biologiques, et non cliniques (comme la durée de survie)." Selon lui, ces procédures conduisent "à la commercialisation de médicaments dont les bénéfices n’ont pas été démontrés". D'autant que les études confirmatoires dites "en vie réelle", qui visent à confirmer l'efficacité du traitement "ne sont souvent pas menées comme l’exigent les autorités réglementaires". Elles peuvent aussi bouleverser les essais, en supprimant par exemple la phase II, ou en lançant la phase III avant l’obtention des résultats positifs de la précédente étude. "Des médicaments qui auraient dû être abandonnés après la phase II en raison de leur manque d’efficacité sont donc évalués en phase III. Cela mobilise des ressources plus importantes en matière de coût financier et de nombre de participants aux essais cliniques."

(Le Monde – 16 février 2026)