L’IA française au service des thérapies géniques contre les maladies neurodégénératives

Le laboratoire Genov de l’Institut du cerveau et WhiteLab Genomics, spécialisée dans la conception de médicaments génomiques par intelligence artificielle, ont présenté mardi des résultats in vivo prometteurs de thérapies géniques et cellulaires pour le cerveau. Elles visent des maladies neurodégénératives, dont Parkinson, Alzheimer et Charcot, qui touchent plus de 1,3 million de personnes en France. Ces traitements apportent du matériel génétique directement dans les cellules afin qu’elles produisent les protéines manquantes ou défaillantes, dans le but de corriger les mécanismes à l’origine de la maladie. "L’enjeu est d’introduire le gène thérapeutique dans les bonnes cellules, sans provoquer de toxicité ni atteindre d’autres organes, comme le foie", résume Françoise Piguet, responsable de l’unité d’innovation Genov. Conçus avec la plateforme d’IA Alfred, ces vecteurs ont montré chez la souris, après une seule injection intraveineuse, une efficacité jusqu’à 50 fois supérieure à celle des vecteurs de référence, sans signal détectable dans le foie. Là où de nombreuses thérapies géniques neurologiques exigent une injection dans le cerveau ou le liquide céphalorachidien, l’administration serait donc moins invasive. Sur le plan thérapeutique, de premiers résultats obtenus chez la souris montrent des effets. Dans le cas de la maladie d’Alzheimer, le traitement a permis de réduire les plaques amyloïdes dans le cerveau. Chez des souris atteintes de la maladie de Charcot, l’administration du traitement dès l’apparition des premiers symptômes a, quant à elle, permis de retrouver des capacités motrices comparables à celles de souris saines. Les équipes espèrent pouvoir lancer un premier essai clinique de phase 1 d’ici à 2028.

(La Croix – 21 octobre 2026)