Des associations demandent la prise en charge du Procysbi®

Le Parisien rapporte le témoignage d'une mère, Laetitia, face à la maladie génétique grave des reins de son fils de 9 ans. Atteint d'une cystinose diagnostiquée lorsqu'il avait 1 an et demi, il a d'abord été soigné avec le médicament Cystagon® (cystéamine). Un mauvais souvenir pour sa mère. "C'était terrible. Cela provoquait chez lui une très forte transpiration et une mauvaise odeur corporelle. Et il fallait lui donner quatre fois par jour, ce qui obligeait à le réveiller toutes les nuits à minuit pour le lui donner. On n'arrivait plus à dormir. C'était insupportable pour lui et pour toute la famille". Une situation qui s'est améliorée avec le Procysbi®. Ce médicament expérimental, qui contient la même molécule (cystéamine), est à libération prolongée, ce qui permet de le donner seulement deux fois par jour. "Je lui donne son médicament à 8 heures et une autre fois à 20 heures, et c'est tout. Cela change tout. On dort mieux, lui aussi. Et surtout il accepte plus facilement de le prendre, ce qui n'était pas le cas avec le précédent, à cause de ses effets secondaires". Aujourd'hui, 28 enfants et ados en bénéficient dans le cadre d'un essai clinique. Mais le laboratoire titulaire du brevet, Horizon Pharma, et l'Etat ne sont pas parvenus à un accord sur son prix pour le moment. "Arrêtons de se ficher de nous ! Les technocrates du ministère de la Santé qui estiment que le Procysbi® n'apporte pas vraiment d'amélioration par rapport au Cystagon® n'ont jamais dû côtoyer de familles d'enfants malades", dénonce Laetitia. Elle a ainsi participé à l'envoi d'un courrier au ministère de la Santé au nom de trois associations de malades. "On n'a pas de réponse. Mais si on ne nous écoute pas, on prendra un avocat et on ira en justice".(Le Parisien - 30 mai 2017)