De nouvelles pistes de traitement de l'hémophilie

Deux études présentées au congrès annuel de la Société américaine d'hématologie (AHS) démontrent le potentiel de deux stratégies thérapeutiques distinctes pour le traitement de l'hémophilie. D'abord l'émicizumab du laboratoire Chugai. Il s'agit d'une molécule d'une structure suffisamment proche du facteur VIII pour remplir un rôle analogue dans la coagulation, explique Pourquoi Docteur. Ainsi, chez 54 des 57 jeunes patients testés, aucun épisode d'hémorragie n'a été observé sous ce traitement substitutif aux perfusions durant la période où il leur avait été administré (durée variant de 2 à 42 semaines). La 2e étude sur l'hémophilie A, menée cette fois chez l'adulte, a consisté en une perfusion unique d'un traitement génétique expérimental (AAV5-FVIII; BMN270, du laboratoire BioMarin), afin d'obtenir des niveaux très améliorés du facteur VIII. Onze adultes sur 13 ont ainsi obtenu des niveaux normaux ou presque normaux de la protéine de la coagulation du sang et ceci jusqu'à 19 mois de suivi.

(Libération - 13 décembre 2017; Franceinfo - 11 décembre 2017; Pourquoi Docteur - 10 décembre 2017)